Facteurs Inflammatoires Liés à L'inhibition De La Thérapie Génique Du Facteur VIII Dans L'hémophilie A

New Rochelle, NY – Alors qu'une thérapie génique pour l'hémophilie A se rapproche de la réalité, une nouvelle étude met en lumière une complication difficile dans laquelle une réponse auto-immune inhibe la production de facteur VIII de coagulation normal du gène FVIII transféré. Les chercheurs ont comparé les niveaux de plusieurs cytokines pro- et anti-inflammatoires dans un modèle murin d'hémophilie A ayant reçu une thérapie génique du FVIII à différents âges et présentant ou non une formation d'inhibiteur du FVIII, tel que présenté dans un article publié en Human Gene Therapy revue à comité de lecture de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs . L'article est disponible gratuitement sur le site Web Human Gene Therapy jusqu'au 7 janvier 2017.

L'article intitulé " Une étude rétrospective des changements de profils cytokine chez les souris avec le développement de l'inhibiteur FVIII après la thérapie génique par le virus adéno-associé dans un modèle de souris hémophile A " est co-écrit par Junjiang Sun Centre de thérapie génique et Eshelman School of Pharmacy, Université de Caroline du Nord (UNC, Chapel Hill), et collègues de l'UNC, Université de Saint Joseph School of Pharmacy (Hartford, CT), Hôpital du Nord du Jiangsu (Yangzhou, Chine) ), Académie chinoise des sciences médicales et Université médicale de Pékin (Beijing, Chine). Les chercheurs ont rapporté un changement dans les profils de cytokines de souris avec le développement d'inhibiteurs du FVIII, y compris des niveaux significativement augmentés de cytokines pro-inflammatoires telles que l'interleukine (IL) -1 et IL-6 et le facteur de nécrose tumorale (TNF) -alpha, entre autres. Ils ont également montré une corrélation négative entre les facteurs de risque de développement de l'inhibiteur du FVIII et l'âge auquel la thérapie génique a été administrée.

«Les réponses immunitaires représentent une limitation importante à la thérapie génique pour l'hémophilie», explique le rédacteur en chef Terence R. Flotte, MD Celia et Isaac Haidak, professeur d'éducation médicale et doyen, Provost, et Chancelier adjoint exécutif, École de médecine de l'Université du Massachusetts, Worcester, MA. "L'article du groupe du Dr Sun et de ses collègues commence à aborder les facteurs qui pourraient prédisposer certains individus à développer une plus grande réponse immunitaire contre la protéine thérapeutique produite par les vecteurs de thérapie génique et ainsi bénéficier moins de la thérapie."

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