Avancée en thérapie génique dans le traitement d'une forme rare de cécité

Des résultats positifs du premier essai mondial de thérapie génique pour une cause génétique de la cécité appelée choroïdérémie ont été rapportés dans la médecine naturelle..

L'essai portait sur 14 patients recevant une injection unique à l'arrière de l'oeil d'un virus contenant le gène manquant. Il a débuté en 2011 à l'Oxford Eye Hospital, qui fait partie du NHS Foundation Trust de l'Université d'Oxford University. À la fin de l'étude, il y avait un gain significatif de la vision dans l'ensemble du groupe de patients.

En outre, sur les 12 patients traités sans complications, 100% ont acquis ou maintenu leur vision dans les yeux traités, ce qui a duré jusqu'à 5 ans au dernier suivi. Pendant ce temps, seuls 25% des yeux non traités qui ont agi en tant que contrôles ont maintenu la vision. Le traitement par thérapie génique a été généralement bien toléré et il n'y avait pas de problème d'innocuité significatif.

Le professeur ophtalmologue Robert MacLaren, qui a dirigé l'essai, a déclaré: «Les premiers résultats en matière d'amélioration de la vision que nous avons constatés ont été maintenus aussi longtemps que nous avons suivi ces patients et, dans plusieurs cas, l'injection de thérapie génique a dépassé 5 il y a des années. Le procès a fait une grande différence dans leur vie. »

Le succès de l'étude d'Oxford a depuis conduit à un essai international beaucoup plus vaste sur la thérapie génique impliquant plus de 100 patients dans neuf pays de l'Union européenne et d'Amérique du Nord. Il est maintenant dirigé par Nightstar Therapeutics, une entreprise dérivée en thérapie génique créée par l'Université d'Oxford et Syncona pour développer le traitement. En cas de succès de l'essai suivant, le traitement par thérapie génique pourrait être officiellement approuvé par les organismes de réglementation compétents dans le monde entier.

Lire Aussi :  13 avantages étonnants de la santé des poires

La thérapie génique globale est un nouveau traitement en cours de développement dans le cadre de plusieurs essais portant sur diverses maladies. Le concept de thérapie génique est de modifier ou de corriger les maladies héréditaires au niveau de l'ADN. En cas de succès, un traitement unique pourrait avoir des effets à vie. Ces premiers résultats confortent l’idée selon laquelle une seule correction génique peut avoir des effets bénéfiques durables sur les cellules nerveuses de la rétine afin de prévenir la cécité.

La choroïdérémie est une maladie parmi un éventail de maladies héréditaires de la vue, parfois appelées «rétinite pigmentaire» et qui est devenue la cause la plus courante de cécité incurable chez les jeunes. Le mois dernier, l'Agence européenne des médicaments a officiellement approuvé son premier traitement par thérapie génique pour une maladie des yeux différente. Les experts prédisent que d’autres maladies actuellement incurables vont probablement suivre et bénéficieront de traitements de thérapie génique approuvés dans les années à venir.

M. Neil Ebenezer, directeur de la recherche, des politiques et de l’innovation chez Fight for Sight, a déclaré: «Toutes les avancées en matière de recherche reposent sur les épaules de tiers. Notre mission est de financer des recherches qui mettront fin à la perte de la vue et nous sommes ravis d’avoir participé à cette percée qui apportera d’énormes avantages pour l’avenir. Cette technique pourrait transformer la façon dont nous traitons les maladies et pourrait s’appliquer largement à toute une gamme d’autres affections. »

Chris Hollowood, directeur des investissements à Syncona, a commenté: "La publication par Nature Medicine des résultats du premier essai de thérapie génique contre la choroïdérémie est un formidable soutien des travaux du professeur Robert Maclaren et de son équipe, ainsi que de la validation du résultats qui ont encouragé Syncona à s’associer à Robert pour fonder et construire Nightstar. Depuis lors, Nightstar a avancé le traitement en un essai pivot de phase 3. Nous sommes impatients de continuer à apporter notre soutien à Robert et à Nightstar alors que nous cherchons à apporter des traitements de transformation aux patients. »

Lire Aussi :  5 aliments que vous pensiez ne pas être en bonne santé pour vous

L’article complet intitulé « Effets bénéfiques sur la vision chez les patients qui subissent une thérapie génique rétinienne pour la choroïdérémie» peut être lu dans Nature Medicine.

Tags: