Premier traitement pour des troubles rares de la contraction musculaire héréditaire

L'Agence européenne des médicaments a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour le Namuscla (chlorhydrate de mexiletine) pour le traitement de patients adultes atteints de myotonie non dystrophique, un groupe de désordres musculaires héréditaires dans lesquels les muscles tardent à se détendre contraction. Ces troubles sont des affections chroniques débilitantes qui durent toute la vie et sont caractérisées par la douleur, la fatigue et la raideur musculaire, entraînant des chutes fréquentes et une invalidité.

C'est la première fois qu'un traitement pour certaines formes de troubles myotoniques pourrait être autorisé dans toute l'UE. La substance active mexilétine n'a été approuvée pour le traitement de ces troubles qu'en France depuis 2010. La myotonie non dystrophique est causée par des anomalies des canaux ioniques, de minuscules pores des cellules musculaires qui contrôlent le passage de particules chargées (ions) tels que le sodium ou le chlorure et jouent un rôle clé dans la contraction et la relaxation des muscles.

La mexilétine est un médicament antiarythmique connu (utilisé pour rétablir un rythme cardiaque normal), qui a été autorisé pour la première fois en Europe dans les années 1970. Il bloque les canaux ioniques des ions sodium dans les cellules musculaires. Ces canaux sodiques jouent un rôle dans la contraction et la relaxation des muscles et, en les bloquant, le médicament aide à réduire le taux de contractions ainsi que la raideur qui se produit lorsque les contractions sont prolongées.

L'avis du comité des médicaments à usage humain ( CHMP) est basé sur des données d'un essai clinique de phase 3 chez des patients myotonie non dystrophique ainsi que des données de la littérature. Ces données montrent que le traitement à la mexilétine permet de soulager les raideurs musculaires. Le profil d’innocuité du médicament est bien établi; Les effets indésirables les plus courants de ce médicament ont été les désordres gastro-intestinaux, tels que les brûlures d’estomac, les nausées, les vomissements, la diarrhée et les douleurs abdominales. La mexilétine est un autre effet secondaire moins fréquent: elle peut également provoquer une arythmie ou aggraver une arythmie existante; le CHMP s'est donc mis d'accord sur des mesures spécifiques pour minimiser ce risque, telles que certaines contre-indications et la surveillance cardiaque.

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Namuscla a été désignée comme médicament orphelin en novembre 2014. Comme toujours au moment de l'approbation, le comité des médicaments orphelins de l'EMA [ COMP ]) examinera la désignation orpheline pour déterminer si les informations disponibles à ce jour permettent de maintenir le statut orphelin de Namuscla.

L’avis adopté par le CHMP est une étape intermédiaire sur la voie empruntée par Namuscla pour accéder aux patients. L'avis CHMP va maintenant être envoyé à la Commission européenne en vue de l'adoption d'une décision relative à une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Une fois l'autorisation de mise sur le marché octroyée, les décisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle / de l'utilisation potentiel de ce médicament dans le contexte du système de santé national de ce pays.

Agence européenne des médicaments

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